再生不良性貧血の治療法まとめ｜原因・症状・副作用と生活への影響まで解説

2025年5月22日

「風邪がなかなか治らない」「なんだか疲れやすくて、あざもできやすい」――そんな症状が続いているなら、それはただの貧血ではなく、「再生不良性貧血」という病気かもしれません。

この病気は、血液をつくる力が弱くなり、体に必要な血液成分がうまく作られなくなる難病です。放っておくと感染症や出血など、命に関わるリスクも出てくるため、早めに正しく理解し、必要な治療を受けることがとても大切です。

この記事では、医学用語に詳しくない方でも理解できるように、再生不良性貧血の症状や原因、治療方法について丁寧に解説します。

読み終えたときには、自分や身近な人の健康について正しく知ることができ、治療に向けた一歩を安心して踏み出せるようになるはずです。

再生不良性貧血の治療法とは？

再生不良性貧血の治療は、主に「骨髄移植」と「免疫抑制療法」の2つが中心になります。

症状が軽い場合は、経過を見ながら蛋白同化ホルモン剤を使うことがあります。ただし、このお薬には肝臓への影響や、男性的な変化などの副作用があるため、慎重な観察が必要です。

症状が進んでいる場合には、赤血球や血小板の輸血が行われることもあります。

40歳未満で、HLA型が一致する兄弟姉妹が提供者としている場合は、骨髄移植が第一選択となります。それ以外のケースでは、シクロスポリンやATGといった免疫抑制薬による治療が行われます。

これらの治療は、自己免疫の影響で傷ついた造血幹細胞のはたらきを助け、再び血液をつくる力を取り戻すことを目的としています。

再生不良性貧血は、骨髄にある造血幹細胞が減ってしまい、赤血球・白血球・血小板といった血液の成分が十分につくられなくなる病気です。

幹細胞とは、1つの細胞が分裂して別の種類の細胞になったり、同じ細胞を複製したりする力を持った特別な細胞です。

分化（ぶんか）とは、本来は単一、あるいは同一であったものが、複雑化したり、異質化したりしていくさまを指す。生物学の範囲では、様々な階層において使われる。特に細胞の分化は発生学や遺伝学において重要な概念である。

引用：ウィキペディア

この病気は厚生労働省の「指定難病」にあたります。鉄分不足による一般的な貧血とは異なり、血液そのものをつくるもとの細胞がダメージを受けることが、最大の特徴です。

再生不良性貧血では、すべての血液成分が減少するため、以下のような複合的症状が現れます。

非常にまれですが、生まれつき遺伝的な原因によって発症します。

後天性の再生不良性貧血には、次のような原因があります：

難病情報センターによると、再生不良性貧血の発症には10代と60〜70代の2つのピークがあるとされています。男女差はあまりなく、わずかに女性のほうが多い傾向です。

また、厚生労働省の調査では、年間およそ1,000人が新たに診断を受けていると報告されています。

再生不良性貧血は、血液検査の結果や症状の程度から、以下のように5段階に分類されます。これは、どのような治療が必要かを判断する大切な基準になります。

ステージ	重症度	主な診断基準
1	軽症	以下の条件に当てはまらない場合
2	中等症	以下2つを満たす：網赤血球 60,000/μl未満、好中球 1,000/μl未満、血小板 50,000/μl未満
3	やや重症	中等症の条件に加え、定期的な赤血球輸血が必要
4	重症	以下2つを満たす：網赤血球 20,000/μl未満、好中球 500/μl未満、血小板 20,000/μl未満
5	最重症	好中球 200/μl未満、かつ以下いずれか：網赤血球 20,000/μl未満、血小板 20,000/μl未満